直肠癌新辅助治疗后等待观察策略患者权益保护专家共识
2020-04-09 23:07
作者：中国直肠癌新辅助治疗后等待观察数据库研究协作组（CWWD） 中国医师协会外科医师分会 中国卫生法学会
中国医师协会
肛肠医师分会 中国医师协会放射肿瘤治疗医师分会 北京卫生法学会医事法律专业委员会 北京卫生法学会患者安全专业委员会
文章来源：中华胃肠外科杂志, 2020,23（03）
摘 要
直肠癌新辅助治疗后等待观察策略（W&W）作为新兴的治疗方法，目前并非直肠癌患者标准治疗方案，但已被部分指南接受。开展W&W的法律风险在于，一旦医疗行为未达到预期效果，患方可能认为是由于医方治疗方案的选择错误，延误其接受直肠癌根治性切除术，从而引发医疗争议。对于上述法律风险，开展直肠癌新辅助治疗后W&W策略时，医务人员应尽到更高的责任义务，包括确认该治疗方法具备相对可靠的循证医学证据、充分履行告知义务并取得患方知情同意、制定标准化的诊疗程序以确保诊疗行为的规范性。同时，通过患者教育及沟通，使患者知悉、配合医务人员为改善患者结局及生活质量所做的努力，了解接受此治疗策略可能的获益及风险，以及接受常规治疗的疗效及损害，以共同做出治疗选择。
目前，对于非转移性直肠癌患者首选的治疗方案是直肠癌根治性切除术。从循证医学的角度而言，该手术是改善生存期最有效的治疗方法。但是，直肠切除术的并发症及远期排粪功能损害对于患者的生活质量将产生巨大的影响。如何在尽量保障患者生存期利益的前提下，提高患者的生活质量，是直肠癌治疗团队不得不思考的问题。
国内外多中心报道及大宗登记研究均显示，直肠癌新辅助治疗后临床完全缓解（clinical complete response，cCR）+等待观察（watch and wait，W&W）策略人群5年总生存率不逊于根治手术后的患者。直肠癌新辅助治疗后W&W策略的优势在于无需手术切除器官，对于患者而言，将避免上述根治性切除的并发症及远期排粪功能损害，大幅度提升生活质量。故直肠癌新辅助治疗后W&W策略在这个方面相对于传统直肠根治手术的优势是不言而喻的。
然而，推广W&W策略依然面临着医学、法学等方面的困境。具体而言：首先，直肠癌根治手术依然是权威指南推荐的首选治疗方案。从循证医学的角度而言，目前直肠癌根治手术是被证明更为确切、安全有效的延长生存期的治疗方法；其次，不能明确提出新治疗方法的适应证与禁忌证之前，盲目大范围推广W&W策略，有可能造成该方法被滥用，继而损害患者权益；再次，在非谨慎情况下使用新方法，一经发生并发症、肿瘤转移等问题，医方有可能面临法律风险。
基于上述问题，为维护患者权益，推广新治疗方法前，我们必须谨慎地从医学角度证明新方法的安全可靠性，从伦理学角度证明新方法可以使患者收获更多利益，同时保证新方法使用的合法合规性。在实际操作层面，制定诊疗指南或共识，规范新方法的适应证与禁忌证；制定知情同意建议书，指导医师充分向患者告知，保障患者的知情同意权，维护患者权益。
一、法律风险与应对策略探讨
（一）法律风险
W&W策略作为新兴的治疗方法，并非直肠癌患者首选治疗方案。其法律风险在于，一旦医疗未达到预期效果，患方可能认为是由于医生"错误"选择了治疗方案，导致其失去了根治性手术的机会，从而引发医疗争议。依据《侵权责任法》及医疗损害责任相关司法解释以及《医疗事故处理条例》等法律法规要求，医疗行为应遵守法律法规、行政法规、部门规范及诊疗护理规范，对于违反上述规范造成患者损害的，医疗机构应承担相应的责任。而在医疗相关鉴定中，往往会将行业内公认的首选诊疗方法作为诊疗规范，而新兴方法有可能被认定为违反诊疗方案的行为，故在推广新方法时应当慎重。
（二）应对策略探讨
对于上述法律风险，开展直肠癌新辅助治疗后W&W策略时，医务人员应尽到更高的责任义务。具体内容为：（1）确认该治疗方法具备相对可靠的循证医学证据；（2）充分履行告知义务，取得患方知情同意；（3）制定标准化的诊疗程序，确保诊疗行为的规范性。
1．提供该治疗方法相对可靠的循证医学证据：
总体生存率（overall survival，OS）：大宗登记研究显示，cCR人群接受W&W，其5年疾病特异生存率（cancer specific survival，CSS）为90%~94%，不逊于根治术后病理完全缓解（yield-pathological complete response，ypCR）患者。
局部再生率和远隔转移率方面，目前大宗病例登记研究报道，新辅助治疗后cCR的患者2年局部再生率21%~25%，5年远处转移率7%~9%，5年非局部再生无病生存率（non-regrowth disease free survival，NR-DFS）为81%，局部再生患者中有80%~91%可接受补救性手术。
上述研究表明，W&W策略在安全性及疗效上已经取得了较为可靠的循证医学证据，可以在临床上进行应用。
2．充分履行告知义务以取得患方知情同意：
推广新方法，医务人员应当更为充分地履行告知义务，不仅应履行常规告知义务，如对病情、诊断、治疗措施和风险向患方进行告知，还应重点告知患者替代医疗方案，告知直肠癌新辅助治疗后W&W策略的特殊风险及该方法与传统手术的优劣势对比。
具体包括但不限于如下内容：（1）传统方法依然是目前证据证明最为可靠的治疗方法，并且为权威指南推荐的首选方法；（2）依据目前的证据证明，新方法具有不逊于传统方法的生存率，并且可以避免根治性直肠切除术的并发症，促进器官保留，显著减轻远期排粪功能损害，但是新方法的安全性目前未取得与传统方法同样多、同样高级别的循证医学证据证明；（3）更为具体的新旧方法优势与风险的对比，如客观数据等；（4）发生风险后有效的补救方案，如局部再生、远处转移等；（5）其他需要告知的事宜。在充分告知患者上述内容的基础上，请患者做出慎重的选择，明确同意或拒绝某种治疗方案。
为进一步保障患者的知情同意权，本共识附《知情同意书》建议模板，更为详细地对必要的告知内容进行说明，以便于该方法在临床实践中的应用。
3．制定标准化的诊疗程序，确保诊疗行为的规范性：
为确保该治疗方法不被滥用，有效维护患者权益，直肠癌新辅助治疗后W&W数据库协作组已联合中国医师协会外科医师分会、中国医师协会肛肠医师分会、中华医学会外科学分会结直肠外科学组、中国医师协会结直肠肿瘤医师专业委员会和中国抗癌协会放射治疗专业委员会，制定了《直肠癌新辅助治疗后等待观察策略专家共识（2020版）》。在现有证据下，该共识重点阐述了cCR的诊断标准、评效时机、随访计划等九大问题，尽量规范该治疗方法，给出适用该方法的适应证，针对可能出现的风险制定应对指导建议，通过更为具体的指导意见防止患者受到不必要的损害。
二、为我国系统开展W&W提供重要的参考依据
医务人员在临床实践中，应当在W&W治疗开展前，严格把握适应证，开展多学科诊疗（multi-disciplinary treatment，MDT）模式，制定治疗随访计划；针对患者的个体情况，评估可能的收益与风险，并如实告知患者，请患者在充分知情的情况下做出是否进行新辅助治疗的决策；制定发生局部再生等情况时进行补救性手术及发生远处转移时的治疗原则，并严格执行。
从疗效评估、事前评估、充分知情同意、治疗中监测（随访）、发生事件后积极补救多环节制定可行性方案，充分保障医疗安全性与患者权益。同时，通过患者教育及沟通，使患者知悉、配合医务人员为改善患者结局及生活质量所做的努力，了解接受此治疗策略可能的获益及风险，以及接受常规治疗的疗效及损害，以便共同做出治疗决定。
编审小组成员（按姓氏拼音首字母排序）：卜建红（中华胃肠外科杂志编辑部）、蔡勇（北京大学肿瘤医院）、陈功（中山大学肿瘤医院）、陈伟（北京积水潭医院）、邓海军（南方医科大学南方医院）、丁培荣（中山大学肿瘤医院）、高春芳（中国人民解放军联勤保障部队第九八九医院）、高远红（中山大学肿瘤医院）、韩加刚（首都医科大学附属朝阳医院）、金晶（中国医学科学院肿瘤医院）、鞠海星（浙江省肿瘤医院）、康亮（中山大学附属第六医院）、唐源（中国医学科学院肿瘤医院）、李军（浙江大学附属第二医院）、李士杰（北京大学肿瘤医院）、李心翔（复旦大学附属肿瘤医院）、李勇（广东省人民医院）、李永恒（北京大学肿瘤医院）、李忠武（北京大学肿瘤医院）、林国乐（北京协和医院）、刘革（大连医科大学附属第一医院）、刘骞（中国医学科学院肿瘤医院）、刘宇（北京大学国际医院）、卢云（青岛大学附属医院）、苏向前（北京大学肿瘤医院）、睢素利（北京协和医学院）、孙应实（北京大学肿瘤医院）、申占龙（北京大学人民医院）、王贵英（河北医科大学附属第三医院）、王屹（北京大学人民医院）、王权（吉林大学第一医院）、王杉（北京大学人民医院）、王维虎（北京大学肿瘤医院）、王锡山（中国医学科学院肿瘤医院）、王亚楠（南方医科大学南方医院）、王振军（首都医科大学附属朝阳医院）、王自强（四川大学华西医院）、武爱文（北京大学肿瘤医院）、吴德庆（广东省人民医院）、肖毅（北京协和医院）、于滨（河北医科大学附属第四医院）、姚宏伟（首都医科大学附属北京友谊医院）、燕锦（四川省人民医院）、燕速（青海大学附属医院）、杨盈赤（首都医科大学附属友谊医院）、张宏（中国医科大学附属盛京医院）、张卫（海军军医大学附属长海医院）、张晓燕（北京大学肿瘤医院）、张忠涛（首都医科大学附属北京友谊医院）、章真（复旦大学附属肿瘤医院）
执笔：郑秋实、王林、陈鹏举、武爱文
参考文献【略】返回搜狐，查看更多
